Medizinische Kurznachrichten der Deutschen Gesellschaft für Endokrinologie
(Prof. Helmut Schatz, Bochum)

Rekombinantes humanes Parathormon (Natpar®) jetzt auch zur Zulassung in der Europäischen Union für die Behandlung bei chronischem Hypoparathyreoidismus empfohlen


Bochum, 14. März 2017:

Im DGE-Blog wurde am 8. Mai 2013 (1) und am 12. Mai 2014 (2) über rekombinantes humanes Parathormon (PTH) zur Behandlung des chronischen Hypoparathyreoidismus berichtet. Nach dem 1. Artikel (1) fand eine äußerst lebhafte Diskussion über dessen Nutzen statt, in der sich insbesondere die Selbsthilfegruppe „Nebenschilddrüsenunterfunktion“ beteiligte. 2013 war auf dem American Congress of Clinical Endocrinologists die REPLACE-Studie berichtet worden (1), 2014 auf dem European Congress of Endocrinology die REPEAT-Studie (2), eine open-label – Nachfolgestudie, in der im Unterschied zur REPLACE-Studie in etwa der Hälfte der Fälle eine völlige Unabhängigkeit von der bisherigen Standard-Therapie mit Kalzium und Vitamin D berichtet worden war. Im Januar 2015 wurde schliesslich von der Amerikanischen Arzneibehörde FDA rekombinantes humanes Parathormon der Firma Shire mit dem Handelsnamen Natpara® zugelassen, „als Zusatztherapie zu Kalzium und Vitamin D bei Hypokalzämie infolge Hypoparathyreoidismus“.

Jetzt wurde in der zweiten Februarhälfte 2017 vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) vorgeschlagen, das Parathormonpräparat Natpar® bedingt zuzulassen, als Arzneimittel im „Orphan-Status“ (3). Bedingung war, dass noch Daten nachgeliefert werden müssen, so eine 26-wöchige klinische Studie über die Sicherheit und Wirksamkeit. Bisher wurde Natpar® nur in einer klinischen Untersuchungsreihe an 124 Personen gegen Plazebo und zusätzlich zur Standardtherapie mit Kalzium und Vitamin D geprüft. In dieser Studie konnten 54 % der Teilnehmer ihren Kalzium- und Vitamin D – Bedarf um mehr als die Hälfte reduzieren, in der Plazebogruppe nur 2.5%.

Kommentar

Schon auf dem ACCE-Kongress 2013 wies R. Mac Harrell aus Florida auf die Komplexität und die Probleme bei einer Therapie mit 3 verschiedenen Pharmaka hin und war der Ansicht, dass dies zusammen mit den PTH-Nebenwirkungen wie Hypokalzämien, Paraesthesien und auch Hyperkalzämien die Anwendung von 1-84-PTH äusserst limitieren würde (1). Sie käme wohl für eine nur sehr kleine Gruppe von Patienten in Betracht. Subpopulationen würden überdies auf PTH stark mit Nausea und weiteren gastrointestinaen Nebenwirkungen reagieren. In der Diskussion zum 1. Blogbeitrag (1) schilderte „Anonymus“, ein dem Referenten bekannter, auf diesem Gebiet hoch erfahrener Endokrinologe, dass er in 99% seiner sehr vielen Patienten mit Kalzium und Vitamin D gut zurechtkomme. Diese Aussage deckt sich auch mit den jahrezehntelangen Erfahrungen des Referenten. Dennoch gibt es offenbar, wie die sehr engagierte Diskussion nach dem Kommentar von Anonymus gezeigt hat (1), etliche Patienten, für die das wohl nicht zutrifft. Es ist zu hoffen, dass für diese das subkutan zu injizierende Hormonpräparat trotz der geringeren Praktikabilität, insbesondere wenn man trotzdem noch Kalzium und Vitamin D, wenn auch in geringerer Dosis zu nehmen hat, die Stoffwechsellage und die Lebensqualität verbessert.

Helmut Schatz

Literatur

(1) Helmut Schatz: Parathormon zur Therapie eines Hypoparathyreoidismus?
DGE-Blogbeitrag vom 8. Mai 2013

(2) Helmut Schatz: Neue Ergebnisse über Parathormon zur Behandlung eines Hypoparathyreoidismus.
DGE-Blogbeitrag vom 12. Mai 2014

(3) Lisa Neinggolan: Natpar for hypoparathyroidism gets green nlight in Europe.
http://www.medscape.com/viewarticle/876209_print

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Publiziert am von Prof. Helmut Schatz
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4 Antworten auf Rekombinantes humanes Parathormon (Natpar®) jetzt auch zur Zulassung in der Europäischen Union für die Behandlung bei chronischem Hypoparathyreoidismus empfohlen

  1. InSeNSU sagt:

    Sehr geehrter Herr Professor Schatz,

    sicher wird der Einsatz von Natpar® bis auf weiteres die Ausnahme bleiben und auch eine sehr umfassende ärztliche Begleitung der Patienten erfordern. Ein Calcium-Meßgerät für zuhause, wie es der Diabetiker für seinen Zuckerwert hat, wäre nicht nur bei dieser neuen Therapieform übrigens sehr hilfreich. Weitere Forschungs- und Entwicklungsarbeit ist hier dringend erforderlich.

    Gleichwohl wäre es gut, wenn auch das Problembewusstsein der behandelnden Ärzte in Sachen Hypoparathyreoidismus weiter wachsen und die Patienten ernster genommen würden.
    Sehr empfehlenswert finde ich in diesem Zusammenhang die Lektüre des entsprechenden Kapitels im aktuellen Sonderheft der Endokrinologie Informationen,
    Seite 11-14:
    http://www.endokrinologie.net/files/download/endokrinologie-informationen/sonderheft-2017.pdf

    Wer seine Hypoparathyreoidismus-Patienten nach dem darin erläuterten Standard betreut, wird meines Erachtens leider bald feststellen, das mitnichten „99% seiner … Patienten mit Kalzium und Vitamin D gut zurechtkommen“. Insbesondere die langfristigen Ergebnisse dieser Behandlungsform sind leider viel häufiger als in 1 % der Fälle durchaus unbefriedigend, wie diverse Studien belegen.

    Beste Grüße
    Frauke Sieger

  2. Helmut Schatz sagt:

    Sehr geehrte Frau Sieger, ich bin gerade auf dem deutschen Endokrinologie -Kongress in Würzburg und habe mit Frau Prof. Dr. Siggelkow gesprochen. Bei ihr sammeln sich offenbar die problematischen Patienten, ähnlich wie auch in der Selbsthilfegruppe Hypoparathyreoidismus. Natpar wird wohl kaum für eine große Zahl von Hypoparathyreoidismus – Patienten nötig werden. Dies sieht offenbar auch das EMA-Gremium so, deswegen der.Status als Orphan drug.

  3. InSeNSU sagt:

    Sehr geehrter Herr Professor Schatz,

    nach meiner langjährigen Erfahrung sammeln sich Patienten mit problematischem Krankheits- und/ oder Behandlungsverlauf dort, wo sie ernst genommen werden.

    Ganz unabhängig von der Frage, welche Medikation als „nötig“ erachtet wird, wäre mir wohler, wenn gerade im Zusammenhang mit dem Hypoparathyreoidismus nicht immer wieder von „problematischen Patienten“ gesprochen würde, weil es in Wirklichkeit um eine Erkrankung geht, deren Behandlung definitiv nicht „in 99% der Fälle unproblematisch“ ist.

    Beste Grüße
    Frauke Sieger

  4. Helmut Schatz sagt:

    Sie mögen Recht haben. Man wird sehen, was hPTH in der real world bringen wird. Deshalb die Empfehlung des CHMP für eine bedingte Zulassung mit der Auflage einer zusätzlichen Studie. Hoffentlich erfüllt hPTH die Erwartungen.

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