Medizinische Kurznachrichten der Deutschen Gesellschaft für Endokrinologie
(Prof. Helmut Schatz, Bochum)

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Aus Spender-Stammzellen weiterentwickelte Inselzellen bei Typ-1-Diabetespatienten erfolgreich eingesetzt


Bochum, 7. Juli 2025:

Die Resultate, vorgetragen auf der 85. Sitzung der Amerikanischen Diabetes-Gesellschaft in Chicago im Juni 2025 wurden zeitgleich im New England Journal of Medicine am 20. Juni 2025 publiziert (1): Der erfolgreiche Einsatz von aus allogenen Stammzellen weiterentwickelten Inselzellen bei 14 Patienten mit Typ-1-Diabetes, bei denen basal kein C-Peptid gemessen werden konnte. Von den zehn Patienten in den Gruppen B und C (Gruppe A mit 2 Patienten diente zur Dosisfindung und 2 Patientenwaren während der Studie verstorben) ließ sich nach 12 Monaten bei allen C-Peptid nachweisen. Alle waren nach 1 Jahr insulinunabhängig und frei von schweren Hypoglykämien. Sie hatten ein glykosyliertes Hämoglobin unter 7%. Zu Beginn waren allen vierzehn Patienten Spender-Stammzellen, die von der Firma Vertex Pharmaceuticals zu Inselzellen weiter differenziert wurden (Zimislecel), in die Pfortader infundiert worden, die nach einiger Zeit in der Leber die Insulinproduktion aufnahmen. An unerwünschten Nebenwirkungen traten unter der Immunsuppression in einem Teil der Fälle Leukopenien auf. Die Immunsuppression war steroidfrei und wurde mit Antithymozyten-Globulin begonnen, gefolgt von Tacrolimu plus Sirolimus.

Die Autoren ziehen aus ihrer kleinen, 1 Jahr dauernden Studie den Schluss, dass die weiterentwickelten pluripotenten Spender-Stammzellen (Zimislecel) eine physiologische Insulinproduktion aufnehmen können.

Kommentar

Trotz der nötigen Gabe von Immunsuppressiva könnten manche Patienten von dieser Therapie profitieren, so etwa die mit gehäuften schweren Hypoglykämien oder auch Diabetespatienten, die wegen einer Organtransplantation schon unter Immunsuppressiva stehen.

Helmut Schatz

Literatur

(1) W. Reichman et al., for the VX-880-101 FORWARD Study Group: Stem Cell – Derived, Fully Differentiated Islets for Type1 Diabetes.
New Engl. J. Med. Published June 20, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2506549

Posted on by Prof. Helmut Schatz
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