Für ganz seltene Sonderfälle wie den genetisch bedingten familiären Lipoproteinlipase-(LPL)-Defekt wurde jetzt die Europäische Zulassung von Alipogen Tiparvovec (Glybera, UniQure) durch die EMA empfohlen. Der erbliche Mangel dieses fettabbauenden Enzyms führt zu einer exzessiven Anhäufung von Triglyceriden und Lipoproteinen im Blut. Folge sind rezidivierende, oft schwerste Pankreatitisattacken. Zur Zeit hat man kaum therapeutische Möglichkeiten, lediglich die einer extrem fettarmen Ernährung. Glybera wird über einen Adeno-assoziierten viralen Vektor (AAV-1) hergestellt, der so modifiziert wird, dass er das LPL-Gen tragen kann, aber nicht zur Replikation führt. Es wird in den Muskel injiziert, wo es den LPL-Defekt behebt, so dass eine Produktion dieses Enzyms im Muskel möglich wird.

Der Vektor AAV wurde in Philadelphia im Laboratorium von Dr. James Wilson entdeckt und ist im Besitz der Universität von Pennsylvanien, die ihn an eine pharmazeutische Firma in Lizenz vergeben hat.

Der jetzigen Zulassungsempfehlung geht eine längere Vorgeschichte mit mehrfach ablehnenden Voten des Beratergremiums (CHMP) voraus. Das Committee for Advanced Therapies (CAT) der EMA hatte hingegen schon vorher die Studien zum Langzeitnutzen für positiv befunden. Das CHMP konzentrierte sich schließlich bei seinen Analysen auf die besonders schweren Krankheitsfälle, bei denen der Nutzen offenbar größer war als das potentielle Risiko. Es empfahl die Zulassung in seiner Sitzung vom 16.-21. Juli 2012.

Kommentar: Dies wäre die erste in einem westlichen Land approbierte Gentherapie beim Menschen und könnte für die biopharmazeutische Industrie ein Meilenstein sein. Bisher waren die Firmen noch recht zurückhaltend, weil man unsicher war, ob die EMA oder die amerikanische FDA ein solches Produkt in absehbarer Zeit zulassen würden. So arbeitet man z.B. tierexperimentell intensiv an einer Gentherapie des Morbus Parkinson: Gehirnzellen von Mäusen kann man durch Gentherapie zur Dopaminproduktion anregen. Nach Aussage von Dr. Wilson sei ein Antrag auf Zulassung von Glybera bei der FDA noch nicht gestellt worden. Diese Behörde würde aber mit möglichen Partnern aus der Industrie bereits im Gespräch sein.